FDA одобрило препарат Pasatru компании Regeneron для лечения редкого заболевания костей, годовая цена — до 2,1 млн долларов
Репортаж от Wedoany，19 августа Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат Pasatru (garetosmab-grts) компании Regeneron Pharmaceuticals для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (FOP) у взрослых. FOP — это сверхредкое наследственное заболевание, при котором мышцы, сухожилия, связки и другие соединительные ткани пациента постепенно замещаются аномальной костной тканью, образуя так называемый «второй скелет», что приводит к прогрессирующей утрате подвижности. Большинство пациентов к 30 годам вынуждены пользоваться инвалидной коляской, а медианная продолжительность жизни составляет около 56 лет. В мире диагностировано около 900 случаев.
Данное одобрение основано на данных исследования III фазы OPTIMA. В исследование были включены 63 взрослых пациента с FOP, которые случайным образом получали Pasatru в дозе 10 мг/кг, 3 мг/кг или плацебо внутривенно каждые 4 недели в течение 56 недель. Результаты показали, что в группе 10 мг/кг количество новых очагов гетеротопической оссификации (HO) снизилось на 90% (2 очага против 19 в группе плацебо), а в группе 3 мг/кг — на 94% (1 очаг против 19). Среди ключевых вторичных конечных точек в группе 10 мг/кг количество обострений заболевания по оценке врачей снизилось на 88% (9 случаев против 66). Серьёзные нежелательные явления, связанные с лечением, наблюдались у 2 пациентов в группе 10 мг/кг, у 1 пациента в группе 3 мг/кг и у 2 пациентов в группе плацебо.
Pasatru представляет собой полностью человеческое моноклональное антитело, нацеленное на нейтрализацию активина A (Activin A) — ключевого белка, движущего аномальное костеобразование при FOP, открытого учёными Regeneron. Рекомендуемая начальная доза составляет 10 мг/кг, внутривенная инфузия в течение 60 минут каждые 4 недели; при непереносимости доза может быть снижена до 3 мг/кг. Компания Regeneron сообщает, что препарат может вводиться в различных условиях, включая соответствующие случаи домашних инфузий.
Препарат будет конкурировать с Sohonos компании Ipsen, который был одобрен FDA в 2023 году и стал первым лекарственным средством для лечения FOP. Regeneron ожидает, что препарат появится на рынке «в течение нескольких дней». Годовая цена варьируется от 693 000 до 2,1 млн долларов в зависимости от дозировки и массы тела; при средней массе тела в исследовании и дозе 10 мг/кг она составляет около 1,4 млн долларов. Regeneron планирует начать исследование OPTIMA 2 в 2026 году для оценки эффективности Pasatru у детей и подростков с FOP. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) в настоящее время рассматривает заявку на регистрацию; подача заявок также планируется в Японии и других странах.
