Johnson & Johnson получило одобрение FDA на IMAAVY — первый в мире специализированный препарат для лечения wAIHA
Репортаж от Wedoany，24 августа компания Johnson & Johnson объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат IMAAVY® (nipocalimab-aahu) для лечения тепловой аутоиммунной гемолитической анемии (wAIHA) у взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше, получавших или получающих терапию глюкокортикоидами. С этим одобрением IMAAVY стал первым в мире препаратом, получившим специализированное разрешение FDA на лечение данного заболевания.
Тепловая аутоиммунная гемолитическая анемия — это редкое и потенциально жизнеугрожающее заболевание крови, опосредованное аутоантителами. Аутоантитела иммуноглобулина G (IgG) в организме пациента ошибочно атакуют и разрушают эритроциты, что приводит к тяжелой анемии, выраженной утомляемости и частым рецидивам заболевания. Ранее в США не существовало специализированных одобренных препаратов для лечения wAIHA; в клинической практике в основном применялись глюкокортикоиды, ритуксимаб, иммунодепрессанты и другие средства вне зарегистрированных показаний, при этом у части пациентов ответ на терапию был недостаточным.
IMAAVY представляет собой селективное блокирующее моноклональное антитело к неонатальному Fc-рецептору (FcRn). Механизм его действия заключается в блокировании рециркуляции IgG-антител через FcRn, что ускоряет выведение патогенных аутоантител IgG, сохраняя при этом базовые функции B-клеток. Данный механизм отличается от традиционных препаратов, истощающих B-клетки, и предлагает более таргетную терапевтическую стратегию.
Данное одобрение основано на результатах ключевого клинического исследования ENERGY 2/3 фазы. Данные показали, что доля пациентов, достигших устойчивого гемоглобинового ответа на фоне терапии IMAAVY, была выше, чем в группе плацебо; уже на первой неделе лечения наблюдалось значительное повышение уровня гемоглобина — в среднем на 1 г/дл, а к 24-й неделе также улучшился показатель утомляемости пациентов (FACIT-Fatigue). Общий профиль безопасности был управляемым.
Ранее данный препарат получил статус приоритетного рассмотрения и орфанного лекарственного средства от FDA. IMAAVY уже был одобрен в США для лечения генерализованной миастении гравис (gMG); расширение показания на wAIHA дополнительно укрепляет применение этого ингибитора FcRn в области редких заболеваний, опосредованных аутоантителами. В настоящее время заявка на регистрацию препарата в Китае не подавалась.
