Репортаж от Wedoany，Датская биофармацевтическая компания Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) опубликовала данные 182-й недели исследования III фазы PaTHway по применению своего основного препарата TransCon PTH (палопегтерипаратид) у взрослых пациентов с гипопаратиреозом. За трехлетний период лечения препарат продолжал демонстрировать эффективность и безопасность, воспроизводя системное действие эндогенного паратиреоидного гормона (ПТГ), что привело к улучшению качества жизни пациентов, нормализации и стабилизации уровня кальция в моче, кальция в крови, фосфора в крови и минеральной плотности костной ткани, а также позволило пациентам отказаться от стандартной терапии активным витамином D и препаратами кальция.
Профессор медицины Университета Макмастера (Канада) Алия Хан отметила, что TransCon PTH, благодаря способности воспроизводить системное действие эндогенного ПТГ, успешно снижает физическую и психологическую нагрузку на пациентов, а данные III фазы подтверждают быстрые и устойчивые положительные результаты препарата на протяжении всего клинического исследования.
В исследование были включены 82 взрослых пациента с гипопаратиреозом (85% после операции, 15% без хирургического вмешательства), включая 26-недельный рандомизированный двойной слепой плацебо-контролируемый период и 156-недельный открытый расширенный период. Результаты показали, что у 86% пациентов был достигнут ответ по комбинированной конечной точке нескольких показателей: уровень кальция в крови в пределах нормы, отсутствие приема активного витамина D, суточное потребление кальция не более 600 мг. У 89% пациентов уровень скорректированного по альбумину кальция в крови был в норме, среднее значение составило 8,8 мг/дл; 100% пациентов отказались от приема активного витамина D; 96% отказались от терапевтических доз препаратов кальция (суточное потребление кальция <600 мг). В отношении функции почек, средняя (стандартная ошибка) расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) у пациентов на 182-й неделе составила 80,2 (1,8) мл/мин/1,73 м², что в среднем на 11,0 (1,4) мл/мин/1,73 м² выше исходного уровня; после увеличения рСКФ оставалась стабильной, что контрастирует с ожидаемым возрастным снижением у взрослых. Суточная экскреция кальция с мочой нормализовалась в течение 26 недель и сохранялась до 182-й недели. Z-показатели минеральной плотности костной ткани (с поправкой на возраст и пол) нормализовались с исходно высокого уровня к 26-й неделе и оставались выше 0 на 182-й неделе. Согласно измерениям по шкале опыта пациентов с гипопаратиреозом (HPES) и краткому опроснику здоровья из 36 пунктов (SF-36 версия 2), у пациентов наблюдались быстрые и клинически значимые улучшения по всем оцениваемым областям симптомов и качества жизни, связанного со здоровьем, которые сохранялись до 182-й недели. За время лечения не было выявлено новых сигналов безопасности, нежелательные явления были в основном легкой или средней степени тяжести, не было случаев прекращения лечения из-за исследуемого препарата, и в течение трех с половиной лет не были обнаружены антитела к ПТГ.
TransCon PTH представляет собой пролекарство ПТГ (1-34) для однократного ежедневного введения, предназначенное для обеспечения стабильного уровня активного ПТГ в физиологическом диапазоне в течение 24 часов. Препарат одобрен под торговым наименованием YORVIPATH в США, Европейском союзе, Европейской экономической зоне и других определенных юрисдикциях для лечения взрослых пациентов с гипопаратиреозом. (Guppy M и др. BMJ Open. 2024;14(11):e089783)
Данный материал скомпилирован платформой Wedoany. При цитировании материалов, созданных с помощью искусственного интеллекта (ИИ), необходимо обязательно указывать источник — «Wedoany». В случае выявления нарушения прав или иных проблем просим своевременно информировать нас. Сайт оперативно внесёт изменения или удалит материал.Электронная почта: news@wedoany.com
