Репортаж от Wedoany，Компания Capricor Therapeutics Inc. (CAPR:NASDAQ) опубликовала финансовые результаты за первый квартал 2026 года и раскрыла последние регуляторные и клинические достижения своей исследуемой клеточной терапии Deramiocel (CAP-1002) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD). Заявка на получение лицензии на биологический препарат (BLA) для Deramiocel в настоящее время рассматривается Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), целевая дата принятия решения (PDUFA) — 22 августа 2026 года.
Мышечная дистрофия Дюшенна — это тяжелое X-сцепленное наследственное заболевание, вызванное отсутствием функционального дистрофина, что приводит к прогрессирующей дегенерации скелетных мышц, дыхательных мышц и миокарда. Заболевание затрагивает около 15 000 человек в США, в основном мальчиков. Кардиомиопатия и сердечная недостаточность, вызванные дегенерацией миокарда, являются основной причиной смерти пациентов с DMD; в настоящее время методов лечения не существует, а варианты терапии ограничены.
Deramiocel состоит из аллогенных клеток, полученных из кардиосфер (CDC). Эта популяция сердечных клеток в доклинических и клинических исследованиях продемонстрировала иммуномодулирующее и антифибротическое действие. Экзосомы, секретируемые CDC, способны нацеливаться на макрофаги и изменять их профиль экспрессии, придавая им фенотип заживления. Препарат получил статус орфанного лекарственного средства для лечения DMD от FDA США и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), а также статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) от FDA, статус передового лекарственного средства для терапии (ATMP) от EMA и статус редкого педиатрического заболевания от FDA.
Что касается финансового положения, по состоянию на 31 марта 2026 года общая сумма денежных средств, их эквивалентов и рыночных ценных бумаг компании составляла приблизительно 278,6 миллиона долларов США, по сравнению с примерно 318,1 миллиона долларов США на 31 декабря 2025 года. Общие операционные расходы в первом квартале 2026 года составили около 36,8 миллиона долларов США, по сравнению с примерно 25,0 миллиона долларов США за аналогичный период прошлого года; чистый убыток составил около 33,9 миллиона долларов США, или 0,59 доллара на акцию, по сравнению с чистым убытком в размере около 24,4 миллиона долларов США, или 0,53 доллара на акцию, за аналогичный период прошлого года. Компания ожидает, что имеющихся средств достаточно для покрытия расходов и потребностей в капитале до четвертого квартала 2027 года.
В области исследований и разработок и операционной деятельности анализ МРТ сердца показал, что по сравнению с плацебо Deramiocel значительно уменьшает фиброз миокарда, оцениваемый с помощью отсроченного усиления гадолинием. Домашняя видеосъемка оценки дистрофии Дюшенна по показателю «съесть 10 ложек» продемонстрировала статистически значимое улучшение функции верхних конечностей и повседневной активности пациентов. Производственный объект компании в Сан-Диего прошел предлицензионную проверку FDA и готов поддерживать первоначальный коммерческий выпуск. После завершения расширения второго этажа ожидается, что полная производственная мощность позволит обслуживать около 2000–2500 пациентов в год, что соответствует примерно 10 000 доз в год. Компания ожидает полной валидации объекта, а одобрение FDA запланировано на первую половину 2027 года.
В настоящее время около 90 пациентов включены в открытое расширенное исследование, при этом нескольким пациентам проводились непрерывные внутривенные инфузии Deramiocel в течение до пяти лет, что составляет более 800 инфузий, и данные по безопасности остаются стабильно хорошими. Capricor наняла Майкла Маурера на должность главного коммерческого директора, который имеет непосредственный коммерческий опыт в области DMD. В случае возможного одобрения компания ожидает получить ваучер на приоритетное рассмотрение для редких педиатрических заболеваний (PRV), который можно передавать и продавать.
Генеральный директор компании доктор Линда Марбан заявила, что, поскольку FDA продолжает проверку BLA, главным приоритетом команды является выполнение задач, тесное сотрудничество с агентством для подготовки к возможному выходу на рынок и продолжение наращивания потенциала компании как коммерческой организации. Несколько аналитиков опубликовали или подтвердили свои рейтинги после публикации отчетности. Oppenheimer присвоил рейтинг «Выше рынка» с целевой ценой 54,00 доллара на 12–18 месяцев; H.C. Wainwright & Co. присвоил рейтинг «Покупать» с целевой ценой 60 долларов; аналитики Roth провели анализ дисконтированных денежных потоков для оценки компании. Capricor также продвигает платформу StealthX™ для доставки siRNA, белков и малых молекул с нацеливанием на мышцы и готовится к расширению применения Deramiocel на мышечную дистрофию Беккера.
Данный материал скомпилирован платформой Wedoany. При цитировании материалов, созданных с помощью искусственного интеллекта (ИИ), необходимо обязательно указывать источник — «Wedoany». В случае выявления нарушения прав или иных проблем просим своевременно информировать нас. Сайт оперативно внесёт изменения или удалит материал.Электронная почта: news@wedoany.com
