Репортаж от Wedoany，Генная терапия Vyjuvek (beremagén geperpavec) недавно получила отчет о терапевтическом позиционировании (IPT), опубликованный Испанским агентством по лекарственным средствам и медицинским изделиям (Aemps), что предоставляет важное научное обоснование для клинического применения этого препарата в Испании. Данная терапия предназначена для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза, широко известного как болезнь бабочки.
Препарат Vyjuvek, разработанный американской компанией Krystal Biotech, был одобрен к выходу на рынок Европейской комиссией в 2025 году. В Испании этот препарат пока не получил широкой государственной финансовой поддержки, однако ассоциации пациентов в течение нескольких месяцев призывали к унификации доступа к лечению и требовали от правительства выделения государственного финансирования. Такие организации, как DEBRA Piel de Mariposa (Ассоциация по борьбе с болезнью бабочки), инициировали публичные кампании, осуждая отставание Испании от других европейских стран в вопросах доступности лечения. В этот период Министерство здравоохранения Испании вело активные переговоры с фармацевтической компанией для продвижения государственного финансирования, однако обе стороны обвиняли друг друга в задержках. В настоящее время лечение может быть получено через специальные каналы или региональные программы; Андалусия стала первой в стране, кто начал предоставлять это лечение пациентам за свой счет до достижения общенационального ценового соглашения.
Отчет о терапевтическом позиционировании содержит всестороннюю оценку имеющихся клинических данных. Данные показывают, что доля ран, полностью заживших в течение шести месяцев после лечения Vyjuvek, составила 67,4%, тогда как в группе плацебо — всего 21,6%, абсолютная разница составила 45,8%, что является статистически значимым. Через три месяца доля ран с полным закрытием в группе лечения составила 70,6%, а в контрольной группе — 19,7%. Кроме того, почти половина пролеченных ран (49,7%) оставались полностью закрытыми как через три, так и через шесть месяцев, тогда как в группе плацебо этот показатель составил всего 7,1%. В отчете отмечается, что некоторые раны могут вновь открываться в период наблюдения, однако их можно повторно лечить данным препаратом.
В отчете Vyjuvek сравнивается с традиционными методами лечения. Традиционная терапия в основном основана на уходе за ранами, перевязках, контроле боли и профилактике инфекций. Vyjuvek представляет собой локальную генную терапию, которая доставляет функциональную копию гена COL7A1 непосредственно в рану, стимулируя выработку коллагена VII типа, необходимого для поддержания целостности кожи.
При сравнении с существующими альтернативами в отчете указывается, что ранее единственным одобренным для лечения этих ран препаратом был Oleogel-S10 (гель из коры березы), однако Aemps оценило его эффективность как «посредственную» с ограниченной клинической значимостью. В то же время обе генные терапии продемонстрировали клинически и статистически значимые результаты. В отчете делается вывод, что для пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом Vyjuvek является «предпочтительным вариантом».
Результаты оценки безопасности в целом благоприятны. Большинство нежелательных явлений были легкой или умеренной степени тяжести и связаны с местным применением препарата. Не было зарегистрировано случаев смерти или выбывания из исследования из-за токсичности. Aemps подчеркивает необходимость долгосрочного мониторинга данной генной терапии, особенно в отношении возможных иммунных рисков или риска развития рака кожи.
В отчете также поддерживается возможность введения препарата на дому у пациента обученным пациентом или лицом, осуществляющим уход, при условии, что приготовление препарата проводится в контролируемых фармацевтических условиях и с соблюдением определенных мер безопасности. Публикация данного отчета не означает автоматического предоставления государственного финансирования на препарат; решения о ценообразовании и возмещении затрат по-прежнему требуют экономической оценки и переговоров о ценах в рамках Национальной системы здравоохранения (SNS).
Данный материал скомпилирован платформой Wedoany. При цитировании материалов, созданных с помощью искусственного интеллекта (ИИ), необходимо обязательно указывать источник — «Wedoany». В случае выявления нарушения прав или иных проблем просим своевременно информировать нас. Сайт оперативно внесёт изменения или удалит материал.Электронная почта: news@wedoany.com
