Репортаж от Wedoany，Государственное управление по контролю за лекарственными средствами (NMPA) одобрило в рамках процедуры приоритетной экспертизы и регистрации выход на рынок препарата CAR-T-клеточной терапии на основе аутологичных гуманизированных клеток, нацеленных на Claudin18.2, — «Кайлимэй» (舒瑞基奥仑赛, сурикабтаген аутолейцел, инъекция), разработанного компанией CARsgen Therapeutics Holdings Limited. Препарат предназначен для лечения пациентов с распространённой аденокарциномой желудка или желудочно-пищеводного перехода, у которых опухоль является Claudin18.2-положительной, рецептор эпидермального фактора роста человека 2 (HER2)-отрицательной и у которых неэффективна как минимум вторая линия терапии. Это первый в мире одобренный к применению продукт CAR-T-клеточной терапии против солидных опухолей.
Эффективность CAR-T-терапии уже доказана при гематологических злокачественных новообразованиях, однако в области солидных опухолей такие препятствия, как иммуносупрессия в микроокружении опухоли, недостаточная точность распознавания мишеней и трудности с инфильтрацией клеток, долгое время удерживали большинство разрабатываемых в мире продуктов на стадии ранних клинических исследований. Солидные опухоли составляют около 90% всех злокачественных новообразований. Рак желудка является одним из наиболее распространённых злокачественных заболеваний в Китае, ежегодно на страну приходится около 40% всех новых случаев в мире. Прогноз для пациентов с распространённой аденокарциномой желудка или желудочно-пищеводного перехода после неэффективности стандартной терапии крайне неблагоприятный, а доступные варианты лечения ограничены. Сурикабтаген аутолейцел как раз и направлен на удовлетворение этой клинической потребности.
Компания CARsgen начала клинические исследования CAR-T-клеток, нацеленных на Claudin18.2, в 2017 году, сосредоточившись на общих проблемах, таких как подавление микроокружения солидных опухолей и точное распознавание мишеней. Постепенно были достигнуты технологические прорывы, позволившие превратить оригинальные инновации в терапевтические решения для пациентов. Несмотря на то, что многие учреждения по всему миру переключились на другие технологические направления, CARsgen оставалась верна мишени Claudin18.2, последовательно продвигая клиническую трансляцию и завершив подачу заявки на регистрацию.
Подтверждающее клиническое исследование сурикабтагена аутолейцела было проведено под руководством профессора Шэнь Линь из Пекинского онкологического университета при участии более двадцати медицинских учреждений по всей стране. Результаты этого рандомизированного контролируемого исследования были опубликованы в авторитетном международном медицинском журнале The Lancet, а качество данных получило признание международных коллег. Большинство CAR-T-продуктов против солидных опухолей всё ещё находятся на стадии ранних клинических испытаний, однако CARsgen первой представила подтверждающие данные и завершила подачу заявки.
Данные исследования, инициированного исследователем (IIT), опубликованные в 2024 году в журнале Nature Medicine, показали, что при использовании сурикабтагена аутолейцела в качестве последовательной терапии после первой линии лечения рака желудка у 4 пациентов с наличием целевых очагов объективный ответ (ORR) достиг 100%. Двое из этих пациентов после инфузии подверглись хирургическому удалению опухоли и достигли долгосрочной выживаемости, близкой к 5 годам. Предварительные результаты IIT по адъювантной терапии рака поджелудочной железы, представленные на ежегодном конгрессе Европейского общества медицинской онкологии (ESMO) в 2025 году, показали, что у 5 из 6 испытуемых (83,3%) после инфузии значительно снизился уровень CA19-9 — на 51,3%–96,1%, причём один пациент завершил 52-недельное наблюдение без признаков рецидива заболевания. CARsgen уже инициировала два направления исследований: последовательную CAR-T-терапию после первой линии лечения распространённого рака желудка и консолидирующую CAR-T-терапию после адъювантной химиотерапии, с целью помочь большему числу пациентов получить возможность хирургического лечения.
По словам доктора Ли Цзунхая, основателя, председателя совета директоров, генерального директора и главного научного сотрудника CARsgen, компания создала полностью автономную и контролируемую производственную систему CAR-T, охватывающую три ключевых этапа: производство плазмид, лентивирусных векторов и клеточное производство. Производственная база в районе Цзиньшань (Шанхай) построена в соответствии со стандартами GMP и имеет первую в Китае лицензию на производство лекарственных средств в области CAR-T, что позволяет стабильно обеспечивать поставки продукта на рынок. Компания также планирует построить новую коммерческую производственную базу для дальнейшего увеличения мощностей. Параллельно CARsgen разрабатывает собственный сопутствующий диагностический набор для Claudin18.2, который уже проходит регистрационную экспертизу как медицинское изделие класса III. Соответствующий метод тестирования был включён в «Консенсус экспертов по клиническому тестированию Claudin18.2 при раке желудка». Данные показывают, что около 68% пациентов с раком желудка имеют средний или высокий уровень экспрессии Claudin18.2, что позволяет точно отбирать пациентов для терапии с помощью этого инструмента.
Процесс одобрения сурикабтагена аутолейцела был относительно быстрым: в марте 2025 года препарат был включён в категорию прорывных терапевтических средств, в мае — в приоритетную экспертизу, а в июне, после официального принятия заявки, быстро получил одобрение. Такая скорость стала возможной благодаря политике Центра оценки лекарственных средств NMPA, включающей раннее вмешательство, совместную разработку и экспертизу, приоритетную экспертизу и регистрацию, а также категорию прорывных терапевтических средств. Регуляторные органы применили модель обслуживания «заблаговременное вмешательство, индивидуальный подход к каждому предприятию, выделенная группа специалистов, непрерывное сопровождение». Шанхайский филиал Центра оценки лекарственных средств ускорил обработку заявки за счёт предварительного приёма документов; городские и районные власти поддержали расширение производственной базы компании, общий объём инвестиций в которую составил около 370 миллионов юаней. На коммерческом этапе такие меры, как «Шанхайское медицинское страхование» (沪惠保) и «Встречи врачей и предприятий» (医企面对面), способствуют более быстрому внедрению инновационных препаратов в клиническую практику.
В настоящее время стоимость аутологичной CAR-T-терапии достигает сотен тысяч юаней. После одобрения нового препарата компания CARsgen заявила о продолжении разработки CAR-T-продуктов следующего поколения для снижения затрат. CARsgen, более десяти лет работающая в области клеточной терапии, имеет более десяти линий разработки CAR-T, охватывающих такие направления, как аутологичные, универсальные и CAR-T-клетки in vivo, и нацеленных на лечение гематологических злокачественных новообразований, солидных опухолей и аутоиммунных заболеваний.
Данный материал скомпилирован платформой Wedoany. При цитировании материалов, созданных с помощью искусственного интеллекта (ИИ), необходимо обязательно указывать источник — «Wedoany». В случае выявления нарушения прав или иных проблем просим своевременно информировать нас. Сайт оперативно внесёт изменения или удалит материал.Электронная почта: news@wedoany.com
