Репортаж от Wedoany，Команда профессора Пекинского университета Вэй Вэньшэна, ведущего ученого лаборатории Чанпин, на основе самостоятельно разработанной технологии редактирования РНК LEAPER создала новую терапию пропуска экзонов РНК, которая показала положительные результаты в клинических исследованиях наследственного редкого заболевания — мышечной дистрофии Дюшенна (DMD). Две соответствующие научные работы были одновременно опубликованы 10 июня в международном академическом журнале Cell.
В отличие от традиционного редактирования генов, технология LEAPER напрямую использует природные ферменты редактирования РНК, присутствующие в клетках человека, без необходимости дополнительной доставки экзогенных белков редактирования. Команда разработала терапевтическую стратегию «распознавание — пропуск — восстановление», которая путем регуляции процесса процессинга РНК побуждает клетки заново производить функциональные белки. Эта технологическая система снижает сложность доставки экзогенных генов или белков в организм, что больше соответствует требованиям клинических исследований и создает условия для быстрого перехода технологии от фундаментальных исследований к клиническому применению.
Ген, вызывающий DMD, аномально велик, и традиционные методы генной терапии с трудом доставляют полноценный ген в организм пациента. Кроме того, существует более 7000 типов патогенных мутаций у разных пациентов. Стратегия пропуска экзонов позволяет перейти от единичного исправления к групповой коррекции в генной терапии, повышая адаптивность системы.
На основе этой технологии команда совместно с отечественными научно-исследовательскими и медицинскими учреждениями завершила системное трансляционное исследование от проверки на моделях заболеваний до лечения пациентов, разработав кандидатный препарат для редактирования РНК LE051. Результаты годичного наблюдения показали, что у всех пациентов, участвовавших в исследовании, наблюдалась устойчивая тенденция к улучшению двигательных функций.
Команда также с помощью технологии искусственного интеллекта для предсказания структур впервые систематически выявила ключевые структурные закономерности распознавания и редактирования РНК ферментами редактирования РНК и на этой основе разработала новое поколение технологии редактирования РНК LEAPER3.0, что в будущем будет способствовать разработке большего числа безопасных, универсальных и точно регулируемых новых терапевтических стратегий на основе РНК.
Директор лаборатории Чанпин, академик Китайской академии наук Се Сяолян отметил, что результаты команды Вэй Вэньшэна являются примером того, как лаборатория способствует открытию новых лекарств благодаря оригинальным фундаментальным исследованиям и передовым технологическим разработкам, и выразил надежду, что эта базовая технология принесет новые варианты лечения большему числу пациентов с тяжелыми заболеваниями.
Данный материал скомпилирован платформой Wedoany. При цитировании материалов, созданных с помощью искусственного интеллекта (ИИ), необходимо обязательно указывать источник — «Wedoany». В случае выявления нарушения прав или иных проблем просим своевременно информировать нас. Сайт оперативно внесёт изменения или удалит материал.Электронная почта: news@wedoany.com
