Репортаж от Wedoany，Исследовательская группа успешно завершила первое в мире III клиническое испытание терапии CRISPR in vivo, результаты которого показали, что данный метод эффективно снижает частоту приступов у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком. Международное двойное слепое исследование, проведенное Медицинским центром Амстердамского университета (Amsterdam UMC) и другими учреждениями, охватило 80 пациентов. Руководитель исследования Дэнни Кон (Danny Cohn) отметил, что результаты подтвердили эффективность и безопасность терапии, и эти данные являются ключевым основанием для получения разрешения регулирующих органов на вывод на рынок первой в мире терапии CRISPR in vivo для редактирования генов.
Выводы исследования были представлены на ежегодном конгрессе Европейской академии аллергологии и клинической иммунологии (European Academy of Allergy and Clinical Immunology) в Стамбуле и одновременно опубликованы в журнале «Новый Английский медицинский журнал» (The New England Journal of Medicine).
Оцениваемая одноразовая терапия CRISPR направлена на лечение наследственного ангионевротического отека — редкого заболевания, характеризующегося повторяющимися и потенциально опасными для жизни отеками. Исследование проводилось по крупномасштабному двойному слепому дизайну: пациенты были случайным образом распределены для получения терапии CRISPR под названием лонвогуран-зиклумеран (lonvoguran-ziclumeran) или плацебо. Первичной конечной точкой была частота приступов в период с 5-й по 28-ю неделю после однократной внутривенной инфузии. Данные показали относительное снижение приступов в группе лечения на 87%, при этом у 62% пациентов не было приступов без какой-либо поддерживающей терапии, тогда как в группе плацебо этот показатель составил всего 11%. Вторичные конечные точки также продемонстрировали положительные результаты: потребность в лечении по требованию снизилась на 89%, количество умеренных и тяжелых приступов уменьшилось на 91%, а показатели качества жизни пациентов значительно улучшились по сравнению с группой плацебо.
Исследователи отметили, что, поскольку участники испытаний склонны принимать лекарства при первых признаках возможного отека, некоторые зарегистрированные отеки могут не быть истинными приступами. Конн считает, что после того, как участники узнают, что они получили активное лечение, число пациентов, полностью свободных от приступов, может еще больше увеличиться.
Для пациентов это означает, что тяжелое хроническое заболевание может быть долгосрочно контролируемо с помощью однократного вмешательства. Пациентам больше не потребуется постоянный прием профилактических препаратов, что позволит избежать связанных с ними побочных эффектов, снизить бремя лечения и лекарственную зависимость, а также уменьшить тревогу по поводу будущих приступов. Что касается безопасности, терапия продемонстрировала хорошую переносимость; распространенные побочные эффекты включали легкие реакции, связанные с инфузией, головную боль, усталость и боль в спине, причем все симптомы быстро проходили. В группе лечения не было зарегистрировано серьезных нежелательных явлений.
Конн подчеркнул, что данные 37 участников из испытаний 1-й и 2-й фаз показывают, что терапия остается эффективной и безопасной через четыре года после введения. Этот прогресс открывает двери для применения терапии CRISPR in vivo у пациентов с другими генетическими заболеваниями.
Данный материал скомпилирован платформой Wedoany. При цитировании материалов, созданных с помощью искусственного интеллекта (ИИ), необходимо обязательно указывать источник — «Wedoany». В случае выявления нарушения прав или иных проблем просим своевременно информировать нас. Сайт оперативно внесёт изменения или удалит материал.Электронная почта: news@wedoany.com
