Репортаж от Wedoany，Компания CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. опубликовала 15-месячные данные наблюдения за высокоточной терапией на основе редактирования оснований CS-206 для лечения серповидноклеточной анемии (SCD). 21-летняя пациентка из Нигерии стала «первым в Китае» человеком, получившим эту терапию; у неё не наблюдалось вазоокклюзионных кризов (VOCs) в течение более 15 месяцев после трансплантации, что соответствует основному критерию эффективности.
До лечения у пациентки были повторяющиеся тяжёлые VOCs. После получения CS-206 в феврале 2025 года у неё на 13-й день произошло приживление нейтрофилов, а на 21-й день количество тромбоцитов превысило 50×10^9/л. Начиная с 60-го дня после последнего переливания эритроцитов, у пациентки в течение 13 месяцев подряд не было VOCs и анемии. В течение первого месяца после лечения уровень фетального гемоглобина (HbF) постоянно повышался, а уровень серповидного гемоглобина (HbS) постоянно снижался. Начиная с третьего месяца после лечения соотношение HbF и HbS стабилизировалось на уровне примерно 6:4 и оставалось стабильным. На сегодняшний день нежелательных явлений, связанных с продуктом, не зарегистрировано.
CS-206 — это запатентованная терапия на основе редактирования оснований, независимо разработанная CorrectSequence. В терапии используется высокоточный трансформирующий редактор оснований (tBE) — оригинальная технология редактирования генов, созданная сооснователем науки CorrectSequence (Wang et al., Nature Cell Biology, 2021). Эта технология точно редактирует область промотора HBG1/2 в аутологичных гемопоэтических стволовых клетках, собранных у пациента, имитируя естественные полезные мутации, обнаруженные у здоровых людей, тем самым реактивируя экспрессию γ-глобина и повышая уровень фетального гемоглобина.
По сравнению с терапиями редактирования генов SCD на основе CRISPR, CS-206 обеспечивает точную коррекцию одного основания без внесения двуцепочечных разрывов ДНК, что позволяет избежать рисков крупных делеций генома, хромосомных аномалий и мутаций вне мишени. Эта терапия также обеспечивает быстрое восстановление кроветворения и значительное повышение уровня фетального гемоглобина, а также снижает долю серповидного гемоглобина, эффективно подавляя серповидную деформацию эритроцитов и уменьшая вазоокклюзионные кризы и гемолиз.
SCD — это наследственная гемоглобинопатия, вызванная мутацией гена β-глобина. У пациентов могут наблюдаться хроническая анемия, повторяющиеся болевые кризы, инфекции и прогрессирующее поражение органов. Около 3,5% населения мира являются носителями мутантного гена серповидноклеточной анемии, ежегодно заболевают около 300 000 младенцев, особенно высока заболеваемость в Африке, Средиземноморье, на Ближнем Востоке и в Южной Азии. SCD и β-талассемия относятся к гемоглобинопатиям и являются одними из самых распространённых моногенных наследственных заболеваний в мире: около 7% населения мира являются носителями аномальных генов гемоглобина, и ежегодно рождается около 400 000 больных новорождённых.
На основе той же платформы технологии tBE и терапевтического подхода разработанный CorrectSequence препарат CS-101 для лечения β-талассемии в клинических испытаниях излечил более десяти пациентов из Китая (Lai et al., Nature, 2026), Лаоса, Малайзии и Пакистана. По состоянию на конец мая 2026 года все пациенты, получавшие CS-101, не нуждались в переливаниях крови более 15 месяцев, а самый длительный период превысил 30 месяцев.
Инициированное исследователем клиническое испытание (IIT) CS-206 для лечения SCD в настоящее время набирает участников по всему миру. CorrectSequence ускоряет клиническую разработку и коммерциализацию CS-101 и CS-206, стремясь предоставить более безопасные, эффективные и доступные варианты лечения для пациентов с гемоглобинопатиями по всему миру.
Данный материал скомпилирован платформой Wedoany. При цитировании материалов, созданных с помощью искусственного интеллекта (ИИ), необходимо обязательно указывать источник — «Wedoany». В случае выявления нарушения прав или иных проблем просим своевременно информировать нас. Сайт оперативно внесёт изменения или удалит материал.Электронная почта: news@wedoany.com
