Репортаж от Wedoany，1 апреля 2026 года компания Beam Therapeutics объявила о публикации результатов клинического исследования фазы 1/2 BEACON в журнале New England Journal of Medicine. В исследовании оценивалась безопасность и эффективность генной терапии ристо-сел для лечения серповидно-клеточной болезни (СКБ).
Данные показывают, что по состоянию на 6 августа 2025 года у 31 пациента с СКБ, получивших лечение ристо-сел, средний уровень фетального гемоглобина (HbF) превысил 60%, а уровень серповидного гемоглобина (HbS) снизился до менее 40%. У всех пациентов наблюдалась ремиссия анемии, и после лечения не было зарегистрировано серьезных вазо-окклюзионных кризов (ВОК). Доктор Мэтью М. Хини из Центра рака и заболеваний крови Dana-Farber/Бостонской детской больницы заявил: «Ристо-сел демонстрирует потенциал для изменения патофизиологии СКБ и может значительно улучшить прогноз для пациентов».
Доктор Ашиш Гупта из Университета Миннесоты отметил: «Ристо-сел показывает благоприятные тенденции в сборе и производстве клеток, что может оптимизировать опыт лечения и сократить использование медицинских ресурсов». Доктор Эми Саймон, главный медицинский директор Beam, добавила: «Основываясь на имеющихся данных, мы планируем подать заявку на регистрацию биологического препарата до конца 2026 года, чтобы как можно скорее предоставить эту терапию пациентам».
Ристо-сел — это аутологичная клеточная терапия на основе технологии редактирования оснований, которая увеличивает выработку фетального гемоглобина за счет модификации промоторов генов HBG1/2. FDA предоставило ей статус орфанного препарата и статус передовой терапии регенеративной медицины. Серповидно-клеточная болезнь (СКБ) — это наследственное заболевание крови, которое затрагивает около 8 миллионов человек во всем мире и около 100 000 пациентов в США.
Данный материал скомпилирован платформой Wedoany. При цитировании материалов, созданных с помощью искусственного интеллекта (ИИ), необходимо обязательно указывать источник — «Wedoany». В случае выявления нарушения прав или иных проблем просим своевременно информировать нас. Сайт оперативно внесёт изменения или удалит материал.Электронная почта: news@wedoany.com
